Este 8 de septiembre se conmemora el Día Mundial de la Fibrosis Quística. Una patología que, en los últimos años, ha experimentado una verdadera revolución en el tratamiento. Fundamentalmente, de la mano de la introducción de la triple terapia con medicamentos moduladores de la proteína de conductancia de transmembrana (CFTR). Numerosos estudios ya han demostrado el rol que elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor tienen en los pacientes. Su empleo se asocia a beneficios nutricionales, menor frecuencia de reagudizaciones infecciosas y a una menor caída de la función pulmonar.

Todo lo citado ha posicionado a la triple terapia con moduladores como el tratamiento de elección para niños y niñas mayores de 6 años con una mutación F508del o alguna otra susceptible de ser tratada. En países de bajos y medianos ingresos -como por ejemplo, varios de América Latina- los desafíos actuales vienen por el lado de incrementar el acceso a dichos medicamentos. Y se cree que bajar los precios de los fármacos podría ser una medida útil en ese sentido.

Existe desigualdad en el tratamiento de la fibrosis quística

Así lo sugiere en un artículo reciente, publicado en la revista Frontiers in Pharmacology. Lleva la firma en último término de la Dra. Grace Paul, experta en fibrosis quística del Hospital Nacional de Niños de Ohio (Estados Unidos). En el texto se advierte acerca de la disparidad reinante en el acceso a medicamentos moduladores. A nivel global, solo un 12% de los pacientes que están en condiciones de beneficiarse los reciben. Ese dato contrasta de manera notoria con estadísticas de los Estados Unidos: allí, el 87,6% de los pacientes elegibles para la terapia están bajo tratamiento.

La desigualdad en el acceso a medicamentos para la fibrosis quística agranda la brecha que existe entre los distintos países. Y eso se nota en América Latina. Según el texto, por el momento, ninguna nación de la región logra que una población sustancial de enfermos con fibrosis quística reciba la triple terapia. Pero México, Colombia, Uruguay y Chile aparecen especialmente comprometidos por tal situación. Para los pacientes, tener limitaciones en el acceso a tratamientos trae aparejadas complicaciones. Se traduce en un mayor compromiso funcional pulmonar, mayor frecuencia de infecciones respiratorias y una mayor mortalidad.

Elevado costo de la triple terapia

Detrás de la baja prescripción de la triple terapia se encuentran principalmente motivos de índole económica. El elevado precio de estos nuevos medicamentos suele ser demasiado para sistemas sanitarios con recursos limitados. Es por eso que, según Paul, reducir el costo de los fármacos es un imperativo ético para facilitar el acceso de sistemas sanitarios y pacientes a la triple terapia.

Un estudio de 2022 ya había señalado que el costo de producción de estos fármacos resultaba un 90% más bajo que el precio actual con el que salen al mercado. “Esta hiperinflación de los precios, de un medicamento esencial que salva vidas, parece poco ético e infringe el derecho humano básico a la igualdad de acceso a la atención sanitaria. Amplía las desigualdades existentes a nivel mundial y deja atrás a muchas personas con fibrosis quística”, comenta Paul, en el artículo.

Una posible salida para pacientes con fibrosis quística

Según los expertos, encontrar una solución parece no ser sencillo. En el medio se encuentran barreras que tienen que ver con el derecho a la protección de la propiedad intelectual de las compañías farmacéuticas y en algunos casos a la abusiva emisión de patentes. Pero creen que una salida posible podría ser la emisión de licencias voluntarias. Esto con la finalidad de facilitar la producción de medicamentos genéricos en países de mediano y bajos ingresos.

La medida ya ha demostrado utilidad para mejorar el acceso de la población a distintos fármacos. Entre otros, se destacan medicamentos para la infección por el virus de la inmunodeficiencia humana, la tuberculosis, o la hepatitis C.

“Hay que abordar el costo inaceptablemente alto de los medicamentos. Es esencial para garantizar que todas las personas con fibrosis quística puedan acceder a la triple terapia sin discriminación. Son medicamentos que cambian la vida”, concluye el texto.