El 22 de noviembre de 2022, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) permitió que se batiera un nuevo récord. Lo hizo mediante la aprobación de la prescripción en ese país de Hemgenix (etranacogene dezaparvovec-drlb). Se trata de una terapia génica dirigida contra la hemofilia B.

Una sola dosis del fármaco cuesta alrededor 3,5 millones de dólares. Por el momento, es el medicamento más caro del mundo.

La novedad fue bien recibida por quienes padecen, o se dedican a tratar, esta forma menos frecuente de hemofilia. En uno de los ensayos clínicos, el fármaco se asoció con una reducción anual de hemorragias del 54%. Las inquietudes persisten por el alto costo de la terapia y la capacidad de los sistemas de salud para afrontar el tratamiento.

¿Por qué Hemgenix es el medicamento más caro del mundo?

Los pacientes con hemofilia B representan un 15% del total de personas que padecen este trastorno hemorrágico hereditario. Principalmente, afecta a varones (1 de cada 40.000 nacidos vivos). La enfermedad, caracterizada por un déficit en la producción del factor IX de coagulación, los expone a sangrados potencialmente mortales. También desencadena en ellos la necesidad de una administración continua de dicho factor para evitar los episodios. Esto último impacta de lleno en la calidad de vida de quienes padecen la patología.

Hemgenix se administra en una única dosis y en infusión endovenosa. Gracias a un vector viral introduce un gen en las células hepáticas de los enfermos. Allí reemplaza al gen mutado y facilita de ese modo la síntesis del citado factor de coagulación. El fármaco en definitiva permite a los enfermos diminuir, o directamente prescindir, de la reposición regular de factor IX.

El 94% de los pacientes de los ensayos clínicos con Hemgenix discontinuaron la terapia profiláctica. Generalmente, esto sucedió antes de transcurridos dos años de la administración fármaco. Según la información aportada por CSL Behring, compañía responsable del nuevo desarrollo, el efecto observado en la reducción de las hemorragias se sostiene al menos durante 8 años. Esto se logra con una sola dosis de Hemgenix, el medicamento más caro del mundo.

“La terapia génica para la hemofília ha estado en el horizonte durante más de dos décadas”, comentó al momento de la aprobación el Dr. Peter Marks, integrante de la FDA. Y aseguró que “el nuevo fármaco representa un avance importante para quienes experimentan una alta carga de enfermedad asociada con esta forma de hemofilia”.

Empleo en pacientes con hemofilia B

Según la FDA, la indicación rige para aquellos pacientes que tienen el trastorno hereditario, emplean regularmente el tratamiento profiláctico y padecen, o han padecido, hemorragias severas. Por otro lado, antes de iniciar la terapia se requiere descartar en los pacientes la presencia de anticuerpos dirigidos contra el factor IX. El resultado de dos pruebas positivas con un margen de 2 semanas contraindican la terapia.

Los efectos adversos más comunes reportados en los ensayos clínicos fueron: elevaciones de las enzimas hepáticas, cefaleas, reacciones leves a la infusión y síntomas pseudogripales. Desde la FDA comentan que los pacientes deben ser controlados durante la infusión y sus enzimas hepáticas, monitoreadas.

Por el momento, Hemgenix cuenta con indicación en los Estados Unidos. Aunque, una valoración de un comité de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), acaba de posicionarlo también para su aprobación en ese continente. “La opinión positiva nos pone un paso más cerca de poder llevar esta innovación revolucionaria a los pacientes en Europa”, comentaron desde la compañía.

Para la compañía, el costo de Hemgenix está justificado

Según un artículo de Nature, CSL Behring considera que la terapia resiste en los Estados Unidos el análisis de costo-beneficio. Mencionan que la nueva terapia génica es capaz de desencadenar ahorros para el sistema sanitario de ese país. Los sitúan en torno a los 5 a 5,8 millones de dólares por persona tratada.

Hemgenix es el medicamento más caro del mundo, pero quienes lo emplean dejan de requerir la administración regular de infusiones con el factor IX. El Dr. Glenn Pierce, vicepresidente de la Federación Mundial de Hemofilia, también considera que Hemgenix podría resultar beneficioso en lo económico. “En los Estados Unidos el costo del tratamiento que se utiliza actualmente para hemofilia B ronda los 700.000 a 800.000 dólares anuales”, asegura a Nature. Y menciona que “si se asume que existe un efecto prolongado con Hemgenix, en dicho país el medicamento se paga solo en un corto plazo”.

Las preocupaciones del Dr. Pierce pasan por lo que puede suceder en países de ingresos medios o bajos, con sistemas sanitarios más debilitados. Comenta que los habitantes con hemofilia que residen en esa naciones frecuentemente enfrentan dificultades para recibir un adecuado tratamiento. “A medida que surgen nuevas tecnologías, como la terapia génica, los que más se beneficiarían son los que menos pueden pagar”, refiere en Nature. Y agrega que “no podemos dejar atrás a la mayor parte del mundo”.